Ученые открыли новый способ редактирования генома человека

Группа ученых из США и Нидерландов открыла новый белок CRISPR-Cpf1, способный редактировать геном человеческих клеток. Исследователи выделили его из бактерий Acidaminococcus иLachnospiraceae. Работа опубликована в журнале Cell.

Cpf1 работает подобно CRISPR-Cas9, применяющемуся сейчас в экспериментах по изменению генома человека, однако обладает рядом преимуществ.

Во-первых, для разрезания ДНК Cpf1 необходимо присоединить лишь одну молекулу РНК (в отличие от Cas9, которому требуется две). Также Cpf1 меньше Cas9, что облегчает его доставку в клетки.

Во-вторых, новый белок разрезает ДНК несколько иначе, нежели Cas9. Комплекс Cas9 разрезает обе нити ДНК в одном месте, оставляя «тупые концы», которые часто подвергаются мутации, белок Cpf1 же делает разрез со смещением. Исследователи ожидают, что это позволит более эффективно и точно интегрировать часть ДНК.

В-третьих, Cpf1 режет далеко от участка узнавания, позволяя повторно редактировать ген в случае появления мутации со стороны разреза.

Наконец, Cpf1 прикрепляется к несколько иной PAM последовательности, нежели Cas9, что обеспечивает большую гибкость в выборе целей для редактирования.

По словам авторов, необычные свойства Cpf1 и более точное редактирование открывают новые применения для технологии. Как и в случае с Cas9, авторы планируют поделиться системой Cpf1 с различными группами ученых по всему миру (исследователи отдали более 23 тысяч образцов Cas9 в различные лаборатории с целью ускорения исследований по редактированию генома).

CRISPR-последовательности впервые были открыты в 1987 году, их биологическая функция описана в 2010-2011, а применение системы CRISPR-Cas9 для редактирования генома млекопитающих впервые описано в 2013 году независимо Джорджем Чёрчем и Фэн Чжаном, последний из которых является одним из авторов данной работы.