Мой Геном: научно-популярный портал о генетике

Мой Геном » Новости генетики » Сенсация: генная терапия сможет вылечить синдром "мальчика в пузыре"

Сенсация: генная терапия сможет вылечить синдром "мальчика в пузыре"

Дата: 2011-08-26 / Обсуждение [0]

Британские ученые усовершенствовали методику генной терапии, применяемой при лечении врожденных расстройств иммунной системы, в том числе тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИ). Это редкое наследственное заболевание, также известное как синдром "мальчика в пузыре".

Как пишет Daily Mail, дети, рожденные с этим синдромом, имеют генетические дефекты, которые блокируют работу их иммунной системы, делая организм чрезвычайно уязвимым для инфекций. Без соответствующего лечения большинство таких пациентов умирает в течение первых двух лет жизни.

Единственным исключением стал Дэвид Веттер - мальчик, родившийся в 1971 году в Техасе. Все 12 лет своей жизни он жил в непроницаемом пластиковом пузыре, благодаря которому и возник сам термин.

Долгое время единственным шансом подобных больных была трансплантация костного мозга. Однако найти подходящего донора удавалось лишь каждому пятому. В других случаях успех лечения значительно снижался и составлял всего около 70%, сообщает авторитетный медицинский журнал Nature.

В 2001 году ученые впервые применили для лечения ТКИ генную терапию. С тех пор коррекция дефектных генов была проведена 16 детям с Х-связанным тяжелым комбинированным иммунодефицитом, встречающимся только у мальчиков, и иммунодефицитом аденозиндезаминазы, который может быть также и у девочек.

Спустя девять лет у 14 из этих детей иммунная система восстановилась, и они смогли вести нормальный образ жизни: посещать школу, играть с друзьями, ходить на вечеринки, говорится в новом докладе ученых, опубликованном в Science Translational Medicine.

Еще в двух случаях лечение закончилось неудачно - у одного ребенка развилась лейкемия, рассказал врач Бобби Гаспар из Института детского здоровья при Университетском колледже Лондона. К счастью, сейчас болезнь находится в стадии ремиссии. Между тем, ученые утверждают, что достичь столь высоких успехов им удалось за счет корректировок, внесенных в методику терапии, сделавших ее более безопасной.



Источник: meddaily.ru




Обсуждение
оставить свой комментарий