Новая терапия на основе CRISPR/Cas9 удаляет гены ВИЧ из генома живых организмов

Ранее учёные уже демонстрировали возможность CRISPR/Cas9 удалить гены вируса, встроенные в геном клетки-хозяина, без отрицательного влияния на последнюю. Но испытания проводились на клеточных культурах, и до сих пор не было уверенности, что метод сработает на живом организме.

В своей новой работе исследователи проверили, может ли технология редактирования гена CRISPR/Cas9 устранить ВИЧ из организма трансгенных крыс и мышей, у которых гены вируса были внедрены в каждую клетку. Чтобы внести систему CRISPR, модифицированную для удаления генов вируса, в организмы животных, молекулярные биологи использовали из Темпльского университета аденовирусный вектор — молекулу, которая содержала в себе необходимые нуклеотидные последовательности, а также гены белка Cas.

Через две недели после начала эксперимента исследователи проанализировали геномы подопытных животных. Сегмент ВИЧ был вырезан из ДНК во всех тканях, в том числе в головном мозге, почках, печени, лёгких, селезёнке и клетках крови. Анализ вирусной РНК показал, что её количество сильно снизилось в клетках лимфоцитов, а также в лимфатических узлах.

Лечение ВИЧ обычно проводится с помощью антиретровирусных препаратов, которые подавляют размножение вируса, но не удаляют его из инфицированных клеток. Новое исследование биологов Темпльского университета — важный шаг к полной победе над ВИЧ.