
Темы:
- Медицинская генетика
- Популяционная генетика
- Закон и право
- Генетика поведения
- Геномика
- Спортивная генетика
Обновление библиотеки
- Тест-драйв генетического теста [2018-05-22]
- В чём источник долголетия и зачем проходить генетические тесты [2018-05-08]
- Правила долгожителей [2018-04-25]
- Время генома [2018-04-02]
- Гид по генетическим тестам в России: какой выбрать и где заказать [2018-03-12]
Последние новости
- У некоторых людей нежелание заниматься спортом вписано в ДНК, заявляют ученые из Оксфорда [2019-01-29]
- Особые мутации в геноме могут толкать человека на риск [2019-01-29]
- Китайские власти подтвердили существование CRISPR-детей и еще одну беременность [2019-01-29]
- Роспотребнадзор доработал законопроект о приравнивании генома россиян к персональным данным [2018-10-02]
- Американцы объяснили повышенную популярность 10 процентов генов среди исследователей [2018-09-20]
Мой Геном » Новости генетики » Генетики вышли на борьбу с редким детским недугом
Генетическая терапия была одобрена Европейским агентством лекарственных средств для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). Речь идет о тех случаях, когда не удалось найти подходящего донора костного мозга, передает "Vademecum".
АДА-ТКИН - результат генетической мутации, провоцирующей нарушения в работе фермента, аденозиндезаминазы. Дефицит этого фермента приводит к отклонениям в функционировании вилочковой железы. Она отвечает за развитие клеток иммунной системы, включая лимфоциты. Известно: дети с АДА-ТКИН почти полностью лишены иммунной защиты, поэтому часто погибают от инфекций в первый год жизни. Детей с данным диагнозом еще называют "дети в пузыре", так как они вынуждены жить в стерильной среде.
Исправить ситуацию можно, пересадив костный мозг, но найти подходящего донора сложно. И в этом случае на помощь приходит генная терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline. Она создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток.
Так, в ДНК предварительно удаленных дефектных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндеаминазы, а затем вводят исправленные клетки обратно в организм ребенка. Для повышения шансов на приживание материала перед пересадкой проводится низкодозовая химиотерапия.
В перспективе GlaxoSmithKline хочет получить лицензию на использование генной терапии для лечения и других типов тяжелых комбинированных иммунодефицитов, например, метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича.
Генетики вышли на борьбу с редким детским недугом
Дата: 2016-04-12 / Обсуждение [0]
Генетическая терапия была одобрена Европейским агентством лекарственных средств для лечения детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). Речь идет о тех случаях, когда не удалось найти подходящего донора костного мозга, передает "Vademecum".
АДА-ТКИН - результат генетической мутации, провоцирующей нарушения в работе фермента, аденозиндезаминазы. Дефицит этого фермента приводит к отклонениям в функционировании вилочковой железы. Она отвечает за развитие клеток иммунной системы, включая лимфоциты. Известно: дети с АДА-ТКИН почти полностью лишены иммунной защиты, поэтому часто погибают от инфекций в первый год жизни. Детей с данным диагнозом еще называют "дети в пузыре", так как они вынуждены жить в стерильной среде.
Исправить ситуацию можно, пересадив костный мозг, но найти подходящего донора сложно. И в этом случае на помощь приходит генная терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline. Она создается для каждого конкретного пациента на основе его собственных клеток.
Так, в ДНК предварительно удаленных дефектных стволовых клеток костного мозга пациента внедряют нормальную копию гена аденозиндеаминазы, а затем вводят исправленные клетки обратно в организм ребенка. Для повышения шансов на приживание материала перед пересадкой проводится низкодозовая химиотерапия.
В перспективе GlaxoSmithKline хочет получить лицензию на использование генной терапии для лечения и других типов тяжелых комбинированных иммунодефицитов, например, метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича.
Обсуждение
