Вектор - это общее название «транспортного средства» для целенаправленной доставки того или иного вещества, и не только гена, а любых, даже таких традиционных лекарств, как анальгина или аспирина. Лекарственный препарат, попадающий в организм, как правило, традиционным путем, действует почти на все клетки, а надо подействовать или на определенную группу клеток, или даже на участок генома, специфичный для определенной группы клеток. С другой стороны, транспортируемое вещество необходимо «защитить» от повреждений.

Для генной терапии векторы бывают либо синтетическими (основаны на полимерных материалах, например липосомах), либо «натуральными», т.е. природного происхождения( плазмиды, фагмиды, векторы на основе вируса SV40, векторы на основе аденовирусов, герпесвирусов и ретровирусов). Вирусы, применяемые в качестве векторов, лишены своих вредоносных свойств и практически безопасны для человека.

Другие векторные молекулы проникают в клетки организма с меньшей эффективностью, но одновременно и более безопасны. Например, можно использовать «голую» человеческую ДНК, вводя её в клетки с помощью липосом, или электрического повреждения клеточной мембраны.